我国急性髓系白血病患者将迎来新的治疗选择，国内首个IDH1抑制剂有望加速获批上市。近日，国家药品监督管理局已受理基石药业艾伏尼布的申请，并将其纳入优先评审。据悉该药已经于2018年在美国获批上市。

　　急性髓系白血病（AML）是成人白血病中最常见的类型，被称为中老年人的“噩梦”。其特征是大量的异常细胞在骨髓和血液中快速增长，导致造血功能受到干扰，最终发展成癌。此病多发生于65岁以上的中老年人，疾病进展迅速。如果不及时治疗，患者通常会在数周或数月内死亡，生存率极低。伴随着人口老龄化，该疾病的发病率在中国也呈逐年上升的趋势。据估计，中国每年的急性髓系白血病新确诊病例超过85万例，其中约有6～10%的AML患者携带IDH1突变。体细胞IDH1突变会导致肿瘤代谢物2-HG的积累，损害造血干细胞向成熟干细胞的分化，促进肿瘤发生。中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示，AML治疗领域正面临急迫的临床治疗需求，尤其是对于IDH1易感突变的难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者，目前国内尚无靶向治疗药物上市。

　　艾伏尼布获受理有望打破这一局面，这是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂，也是唯一一款获得美国FDA批准，针对携带IDH1易感突变的AML患者的靶向疗法。2018年，艾伏尼布作为单药治疗获美国FDA批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。2019年经美国FDA批准后，该药的适应症扩大到治疗年龄75岁及以上，或因其它合并症无法使用强化化疗且携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者。同时作为全球首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，艾伏尼布入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》，又于2020年被国家药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，获得快速通道审评审批资格。不久前艾伏尼布与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病成人患者的全球临床研究已经提前顺利结束，试验结果达到了全部的主要终点和关键次要终点。一旦获批上市，急性髓系白血病患者将迎来新的治疗选择，携带IDH1突变的AML患者也将迎来全新的精准靶向药物疗法。

　　虽然艾伏尼布尚未在国内获批商业化，但已提前在药品可及性方面取得突破。几天前，艾伏尼布作为75种海外特药之一已经被纳入北京普惠健康保险。近日，艾伏尼布又作为25种国内药品之一被纳入海南乐城全球特药险，这意味着有更多的患者可以从中受益。

　　采写：南都记者 曾文琼

　　实习生：唐茹粤